미국, 녹내장 환자 대상 세계 첫 ‘세포 회춘’ 임상 착수
iPS세포 기반 파킨슨병 치료제, 일본 의료보험 적용
미국의 한 업체는 이달 초순 녹내장 환자를 대상으로 손상된 시신경 세포를 젊게 하는 임상시험을 시작했다고 발표했다. 노화 억제가 아니라 회춘을 목적으로 한 인류 최초의 시도로 평가된다.
일본에서는 지난달 근육이 뻣뻣해지는 파킨슨병을 치료하기 위해 뇌에 도파민 신경 전구 세포를 이식하는 제품에 대한 공적 의료보험 적용이 결정됐다. 전구 세포는 완전한 형태를 갖추기 전 단계의 세포를 뜻한다.
두 가지 치료에서 핵심이 되는 원리는 유도만능줄기세포(iPS 세포)다. 이 세포를 만드는 과정은 ‘세포의 재프로그래밍’으로 요약된다.
◇ 일본인 학자, 체세포→줄기세포 역분화 연구로 노벨상
유도만능줄기세포는 2012년 노벨상 수상자인 야마나카 신야 교토대 교수의 연구로 세상에 알려졌다. 그는 성숙한 세포를 미성숙한 줄기세포로 전환할 수 있는 방법을 찾아냈고, 이렇게 제작한 줄기세포가 유도만능줄기세포다.
일본 교토대 iPS 세포 연구소에 따르면 인간 피부와 혈액 등 체세포에 매우 적은 수의 인자를 주입하고 배양하면 다양한 조직·장기의 세포로 분화하는 능력과 사실상 무한하게 증식하는 능력을 지닌 유도만능줄기세포가 된다.
간단히 설명하면 체세포를 여러 종류의 세포로 분화할 수 있는 줄기세포로 역분화시킨 것이 유도만능줄기세포다.
유도만능줄기세포는 배아줄기세포와 달리 환자 본인의 체세포를 이용해 만들 수 있다. 이 때문에 유도만능줄기세포에서 분화한 조직을 환자 본인에게 이식할 경우 거부 반응이 일어날 가능성이 작다는 분석도 있다.
유도만능줄기세포를 만들기 위해 체세포에 주입하는 인자는 보통 4개이며 이를 흔히 ‘야마나카 인자’라고 부른다.
다만 이들 인자 가운데 하나는 암을 유발할 수 있는 것으로 전해졌다. 이에 주입 인자 수를 줄이는 연구가 진행됐고 어느 정도 성과가 축적됐다.
◇ 미국서 ‘세포 회춘’ 임상…녹내장 환자, 시력 되찾을까
미국에서 녹내장 환자를 대상으로 신약 후보물질 임상을 진행하는 기업은 보스턴에 본사를 둔 라이프 바이오사이언스다.
되살릴 수 없다고 알려진 손상 시신경 세포를 재생하는 것이 임상의 골자다.
임상은 야마나카 인자 중 세 개의 유전자를 시신경을 구성하는 망막 신경절 세포에 전달하는 방식으로 실시된다.
국제 학술지 네이처는 이 임상을 ‘노화한 세포를 부분적으로 재프로그래밍’하는 것이라고 설명했다.
체세포를 줄기세포로 완전히 초기화하지 않고, 세포의 기존 정체성과 기능을 유지하면서 젊게 한다는 점 때문에 이러한 표현을 쓴 것으로 보인다.
이번 임상 대상인 눈은 다른 기관에 비해 생명을 위협할 만한 부작용이 나타날 확률이 낮은 것으로 평가된다.
라이프 바이오사이언스 공동 설립자인 데이비드 싱클레어 박사는 “우리 연구는 노화가 되돌릴 수 없는 손상에 의한 것이 아니라 후생적 정보의 손실에 따른 것이라는 점을 시사한다”며 정보 복원이 질병 치료로 이어질 가능성을 가늠하려 한다고 밝혔다.
한국바이오협회는 “기존에도 노화를 막겠다는 임상시험은 있었지만, 노화를 지연시키는 데 목적이 있었다”며 라이프 바이오사이언스의 임상은 세포를 죽이지 않고 젊게 바꾸는 방식이라는 점에서 의미가 있다고 평가했다.
◇ 일본, 유도만능줄기세포 활용 파킨슨병 치료에 의료보험
일본에서는 유도만능줄기세포를 활용한 파킨슨병 치료 상업화가 추진되고 있다.
제약사 스미토모파마는 파킨슨병 치료용 재생의료 제품 ‘암셰프리’를 개발했고, 일본 후생노동성은 의료보험 적용을 승인했다.
요미우리신문에 따르면 암셰프리는 유도만능줄기세포를 바탕으로 제작된 신경 세포를 뇌 안에 이식하는 데 사용된다.
유도만능줄기세포는 교토대 iPS 세포 연구재단에서 조달한다.
이 치료법에서는 환자가 아닌 다른 사람의 체세포로 만든 유도만능줄기세포가 활용된다. 이식했을 때 거부 반응이 크지 않은 세포를 지닌 사람이 제공한 체세포로 유도만능줄기세포를 제조한다.
품질이 균일한 유도만능줄기세포는 냉동 상태로 보관되고, 투여 시점에 맞춰 해동한다. 이후 약품을 추가해 유도만능줄기세포를 신경 세포로 변화시키고, 선별과 성숙·세정 작업을 실시한다.
요미우리는 “전신 마취 환자의 머리에 구멍을 내고 뇌에 세포를 이식한다”며 “세포가 도파민을 내 운동 기능이 개선될 것으로 기대된다”고 전했다.
사토 요지 일본 국립의약품식품위생연구소 부소장은 “앞으로는 장기적으로 환자의 예후를 보는 것이 중요하다”며 환자의 중증도에 따라 암셰프리가 얼마나 효과가 있는지를 이해하면 최적의 치료법을 제안할 수 있을 것이라고 말했다.
